维度网讯，韩国生物制药公司Rznomics在美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会年会上，口头报告了其RNA编辑疗法RZ-001治疗肝细胞癌的期中临床数据。

该研究由首尔国立大学医院的Yoon-Jun Kim教授主导，针对对经动脉化疗栓塞治疗无效或不适合且未接受过全身治疗的肝细胞癌患者。数据显示，RZ-001联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗治疗，基于RECIST v1.1标准的客观缓解率为38.5%（已确认）和46.2%（未确认）。

在mRECIST标准下，客观缓解率提升至61.5%，完全缓解率达到23%，显示深度肿瘤缓解。安全性方面，联合用药报告了5例3级或以上不良事件，但均未归因于RZ-001，表明该疗法具有良好安全性。

Rznomics首席执行官Seong-Wook Lee表示：“这次口头报告是RZ-001项目的重要里程碑，早期疗效和安全性数据支持其作为肝细胞癌新型治疗方法的潜力。这些发现也进一步验证了公司RNA反式剪接核酶平台技术的临床适用性。”

肝细胞癌是最常见的原发性肝癌，通常与慢性肝病相关，存在未满足的医疗需求。Rznomics是一家专注于RNA基因疗法的韩国公司，其平台技术可实现精确RNA编辑，公司于2025年与礼来签署合作协议并在KOSDAQ上市。

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