维度网讯，西班牙首次为蝴蝶皮肤患者实施了基因疗法。两名患者接受了Vyjuvek治疗，这是首个针对营养不良型大疱性表皮松解症的此类疗法，该罕见病会导致皮肤极度脆弱。

此次基因疗法治疗得益于部分自治区推行的特殊情况下药品获取机制，国家层面的评估和资助流程仍在进行。安达卢西亚是首批提供该途径的自治区之一，已在多所医院培训了专业人员。首批患者之一是12岁的塞维利亚男孩Leo。“我们非常高兴，这个基因疗法治疗将改变我们的生活。希望它很快能惠及西班牙其他所有需要的人，”他的母亲Lidia表示。

Vyjuvek直接作用于伤口，促进愈合，甚至对慢性损伤也有效，从而减轻疼痛，改善生活质量。这种疾病可能每天需要2至5小时的护理。患者协会DEBRA蝴蝶皮肤多年来推动该药物获批，2022年与制药公司接触，并持续与公共部门沟通。2025年获得欧洲药品管理局批准后，协会进一步强化行动，征集超过15万个签名，并于2026年2月将诉求带到欧洲议会。

尽管取得里程碑，患者协会指出，“在西班牙，基因疗法治疗获取仍然不平等，取决于每个自治区的个体化批准”。“这些首批病例是充满希望的一步，但还不够。我们不能让改变生命的治疗获取取决于居住地。迫切需要在全境保障公平，”DEBRA西班牙主任Evanina Morcillo表示。“因此，我们将继续努力，使Vyjuvek无例外地惠及所有蝴蝶皮肤患者，并尽快纳入国家卫生系统的服务目录。”

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