维度网讯，科济序生物科技有限公司（CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.）公布了其治疗镰状细胞病（SCD）的高精度碱基编辑疗法CS-206的15个月随访数据。一名21岁的尼日利亚女性患者成为“中国首例”接受该疗法的个体，在植入后超过15个月内未出现血管闭塞危象（VOCs），达到主要疗效终点。

这名患者在治疗前曾反复出现严重VOCs。2025年2月接受CS-206治疗后，她在第13天实现中性粒细胞植入，第21天血小板计数超过50×10^9/L。从最后一次红细胞输注后60天起，该患者连续13个月无VOCs和贫血。治疗后一个月内，胎儿血红蛋白（HbF）水平持续升高，镰状血红蛋白（HbS）水平持续下降。从治疗后第3个月开始，HbF与HbS的比例稳定在大约6:4并保持稳定。至今未观察到与产品相关的不良事件。

CS-206是科济序生物独立开发的专利碱基编辑疗法。该疗法使用高精度转型碱基编辑器（tBE），这是一种由科济序生物科学共同创始人开发的原创基因编辑技术（Wang et al., Nature Cell Biology, 2021）。该技术对从患者体内采集的自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精确编辑，模拟健康个体中发现的天然有益突变，从而重新激活γ-珠蛋白表达并提高胎儿血红蛋白水平。

与基于CRISPR的SCD基因编辑疗法相比，CS-206可进行单碱基精确校正且不引入DNA双链断裂，从而避免了大的基因组缺失、染色体异常和脱靶突变等风险。该疗法还能实现快速造血恢复和胎儿血红蛋白水平的大幅升高，并降低镰状血红蛋白比例，从而有效抑制红细胞镰变并减少血管闭塞危象和溶血。

SCD是一种由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血红蛋白病，患者可能出现慢性贫血、反复疼痛危象、感染和进行性器官损伤。全球约3.5%的人口携带镰状细胞突变基因，每年约有30万婴儿患病，在非洲、地中海、中东和南亚地区尤为高发。SCD和β-地中海贫血均属血红蛋白病，是全球最常见的单基因遗传病之一，全球约7%的人口携带异常血红蛋白基因，每年估计有40万患病新生儿出生。

基于相同tBE技术平台和治疗路径，科济序生物开发的用于β-地中海贫血的CS-101已在临床试验中治愈了来自中国（Lai et al., Nature, 2026）、老挝、马来西亚、巴基斯坦的十多名患者。截至2026年5月底，所有接受CS-101治疗的患者均已脱离输血超过15个月，最长时间超过30个月。

CS-206用于SCD的研究者发起的临床试验（IIT）目前正在全球招募中。科济序生物正在加速CS-101和CS-206的临床开发及商业化，目标是为全球血红蛋白病患者提供更安全、更有效、更可负担的治疗选择。

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