维度网讯，OriCell Therapeutics Holdings Limited（简称"OriCell"）宣布，其自主研发的靶向GPC3的自体CAR-T疗法Ori-C101已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，可开展针对GPC3阳性晚期肝细胞癌（HCC）患者的确认性II期临床试验。该研究是一项前瞻性、随机、开放标签、多中心注册试验，旨在评估Ori-C101在既往接受过至少两种系统治疗后进展的患者中的疗效和安全性。据该公司介绍，这是全球首个进入确认性试验的靶向GPC3的免疫细胞疗法，也是首个进入II期随机对照研究的肝癌CAR-T产品。

肝细胞癌是全球最常见的恶性肿瘤之一，中国每年约有41万新发病例和31.7万死亡病例。对于既经免疫检查点抑制剂（ICI）又经酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后仍进展的患者，治疗选择基本耗尽。现有的二线药物是针对不耐受或在一线索拉非尼治疗后进展的患者开发的，在此之后没有其他获批药物，医疗需求缺口巨大。

I期BEACON研究的结果在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式展示。所有入组患者均接受过至少两种既往治疗（包括TKI和ICI）后失败。关键结果显示，可评估人群的客观缓解率（ORR）为50%，推荐II期剂量（RP2D）队列为66.7%，最高剂量队列（DL4）为100%。89%的应答者在首次输注后评估时已达到客观缓解。总体人群中位总生存期（OS）为21.4个月，12个月生存率为69.3%。安全性方面，细胞因子释放综合征（CRS）可控，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或脱靶毒性。一名患者在首次评估时达到部分缓解，第4个月进展为完全缓解，并在24个月时仍处于缓解状态。

GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3）在超过70%的肝细胞癌以及胃癌、肺鳞状细胞癌和卵巢透明细胞癌中过表达。Ori-C101经过改造，能够识别并清除GPC3阳性肿瘤细胞，其设计基于Ori®Ab（AI辅助抗体发现与工程）和Ori®Armoring（结构增强细胞平台）两个专有平台。

确认性II期研究由樊嘉教授（中国科学院院士、复旦大学附属中山医院名誉院长）和秦叔逵教授（钱塘学者、中国药科大学南京天印山医院教授）共同牵头。OriCell联合创始人、董事长兼首席执行官杨焕峰博士表示，这一批准验证了公司技术平台的可行性，公司将加快推进Ori-C101的临床开发，目标是尽快为患者带来新的治疗选择。

OriCell Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于癌症免疫疗法，依托Ori®AB、Ori®Armoring和Ori®OnGo三大技术引擎建立了实体瘤和血液肿瘤管线。公司数据曾入选ASCO和欧洲血液学协会（EHA）等会议的口头报告，并发表在《柳叶刀·血液学》（The Lancet Haematology）等期刊上。

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