维度网讯，昌平实验室领衔科学家、北京大学教授魏文胜团队基于自主研发的RNA编辑技术LEAPER，开发出一种新型RNA外显子跳跃疗法，该疗法已在遗传性罕见病杜氏肌营养不良症（DMD）的临床研究中显示出积极疗效。两项相关研究成果于6月10日同期发表于国际学术期刊《细胞》。

与传统基因编辑不同，LEAPER技术直接利用人体细胞内天然存在的RNA编辑酶，无需额外递送外源编辑蛋白。团队设计出“识别—跳过—恢复”的治疗策略，通过调控RNA加工过程，促使细胞重新生成具有功能的蛋白质。这一技术体系降低了外源基因或蛋白的体内递送难度，更符合临床研究要求，也为技术从基础研究快速走向临床创造了条件。

DMD致病基因异常庞大，传统基因治疗方法难以将完整基因递送到患者体内，且不同患者携带的致病突变种类超过7000种。外显子跳跃策略使基因治疗从单一修补转向群体纠偏，增强了系统的应变能力。

基于该技术，团队联合国内科研和医疗机构完成了从疾病模型验证到患者治疗的系统转化研究，开发出RNA编辑候选药物LE051。一年随访结果显示，所有受试患者均表现出持续的运动功能改善趋势。

团队还借助人工智能结构预测技术，首次系统揭示了RNA编辑酶识别和编辑RNA的关键结构规律，并据此开发出新一代RNA编辑技术LEAPER3.0，未来将推动更多安全、普适、可精准调控的新型RNA治疗策略的研发。

昌平实验室主任、中国科学院院士谢晓亮表示，魏文胜团队的成果是实验室凭借原创基础研究和尖端技术开发推动新药发现的一个缩影，希望这项底层技术能为更多重大疾病患者带来治疗新方案。

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