FDA批准Regeneron罕见骨病药物Pasatru，年定价最高210万美元

8月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Regeneron Pharmaceuticals的Pasatru（garetosmab-grts）用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）。FOP是一种超罕见遗传病，患者肌肉、肌腱、韧带及其他结缔组织会逐渐被异常骨组织替代，形成所谓的“第二副骨骼”，导致进行性活动能力丧失，多数患者30岁前需依赖轮椅，中位生存年龄约56岁。全球确诊约900人。

此次批准基于Ⅲ期OPTIMA试验数据。该试验入组63名成人FOP患者，随机接受Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每4周一次静脉输注，持续56周。结果显示，10 mg/kg组新异位骨化（HO）病灶减少90%（2处 vs 安慰剂19处），3 mg/kg组减少94%（1处 vs 19处）。关键次要终点中，10 mg/kg组临床医生评估的疾病发作减少88%（9次 vs 66次）。严重治疗相关不良事件在10 mg/kg组2例、3 mg/kg组1例、安慰剂组2例。

Pasatru为全人源单克隆抗体，靶向并中和激活素A（Activin A）——Regeneron科学家发现的FOP异常骨形成关键驱动蛋白。推荐起始剂量10 mg/kg，每4周一次60分钟静脉输注，不耐受时可降至3 mg/kg。Regeneron表示药品可在多种场景下给药，包括符合条件的居家输液。

该药将与Ipsen的Sohonos竞争，后者2023年获FDA批准，是首个FOP治疗药物。Regeneron预计药品“数日内”上市。年定价依剂量和体重在69.3万至210万美元之间，按试验平均体重10 mg/kg剂量计算约为140万美元。Regeneron计划2026年内启动OPTIMA 2试验，评估Pasatru在儿童及青少年FOP患者中的疗效。欧洲药品管理局（EMA）正在审评上市申请，日本等国家亦计划提交。