美国食品药品监督管理局7月22日批准了PTC Therapeutics(PTCT.O)研发的口服药物Sepiapterin，用于治疗罕见遗传代谢疾病苯丙酮尿症(PKU)。该药物可增强苯丙氨酸羟化酶活性，帮助患者控制血液中苯丙氨酸水平，临床试验显示平均降低幅度达63%。

Sepiapterin适用于儿童和成人PKU患者，这种疾病在美国新生儿中发病率约为1/15000。PTC Therapeutics首席执行官Stuart Peltz表示："这一批准为PKU患者提供了新的治疗选择，将帮助我们扩大收入来源。"Jefferies分析师预计，该药物到2030年销售额峰值可达7.41亿美元。

目前PKU治疗主要依赖严格饮食控制和BioMarin制药(BMRN.O)的Kuvan等药物。Sepiapterin上月已在欧洲获批，正在日本、巴西等国接受审查。美国国立卫生研究院指出，未经治疗的PKU可导致不可逆脑损伤和智力障碍。

此次获批正值PTC面临主力产品Translarna收入下滑之际。Sepiapterin的上市将帮助公司实现产品多元化，减轻专利到期带来的业绩压力。