9月23日，美国卫生监管机构因第三方制造设施问题，拒绝批准Scholar Rock公司研发的用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物apitegromab。此次拒绝源于对印第安纳州Catalent生产工厂的检查，监管机构发现该工厂存在不符合要求的情况。

据Scholar Rock公司透露，Catalent在印第安纳州的工厂已于8月初对美国食品药品监督管理局(FDA)的审查做出了回应，并“迅速采取纠正措施”。Scholar Rock董事长兼首席执行官David Hallal在声明中明确表示：“我们将继续与Catalent Indiana紧密合作，针对FDA的生产观察结果进行改进，以便尽快重新提交apitegromab的生物制品许可申请(BLA)，争取为SMA患者提供首个也是唯一一个肌肉靶向治疗。”

SMA作为一种罕见神经肌肉疾病，会导致渐进性肌肉无力，对婴儿具有致命风险。尽管近年来已有Biogen的基因靶向药物、诺华的一次性基因疗法和罗氏的口服药物获得FDA批准，但这些疗法在运动功能改善方面效果“混合”。Piper Sandler分析师指出，现有疗法仍存在运动功能下降的问题，而apitegromab有望填补这一空白。

Apitegromab通过阻断肌肉生长抑制素蛋白质，限制其对肌肉生长的抑制作用。在第三阶段测试中，该药物与标准疗法联合使用时，显著改善了患者的运动功能。尽管此次审批受阻，但Scholar Rock公司仍对apitegromab的未来充满信心。