MBX Biosciences, Inc.作为一家临床阶段生物制药公司,专注于内分泌和代谢紊乱新型精准肽疗法开发。近日,该公司宣布,每周一次给药的坎武帕拉肽在2期Avail™试验中取得显著进展。第12周时,试验达到具有统计学意义的主要终点,同时在成人慢性甲状旁腺功能减退症(HP)患者中,开放标签扩展(OLE)治疗6个月也呈现阳性结果。

参与试验的64名患者均完成了为期12周的研究,其中94%的患者选择继续参加OLE试验。在为期12周的随机试验中,63%接受坎武帕拉肽治疗的患者达到了预设的主要复合终点,且PRN挽救治疗未起作用。而在OLE试验中,79%的患者在6个月时达到应答状态,应答者指血清钙水平维持在正常范围内且不依赖常规治疗的患者。
哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科医学院医学教授、Avail临床试验研究者Mishaela Rubin博士表示:“Avail试验的结果令人鼓舞。每周一次的疗法可简化用药,有助于解决甲状旁腺功能减退症患者尚未满足的重要医疗需求。12周和6个月的数据提供了有希望的早期证据,表明这项在研疗法可能为长期治疗提供潜在选择,但有待进一步研究。”









