维度网讯，Rznomics公司基于RNA编辑的抗癌基因疗法RZ-001（Taspitimagene advec）在治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的1/2a期临床试验中显示出可控的安全性和初步疗效，多名患者实现超过六个月的长期肿瘤复发抑制和疾病控制。这一中期结果于2026年6月13日在日本金泽举行的亚洲神经肿瘤学会年会（ASNO 2026）上公布。

首尔大学盆唐医院（Seoul National University Bundang Hospital）神经外科教授金在勇博士（Dr. Chae-Yong Kim）在会议上进行了口头报告。RZ-001利用Rznomics专有的RNA反式剪接核酶平台设计，该平台能够实现精确的RNA编辑，使药物在肿瘤细胞内特异性表达治疗基因以诱导癌细胞死亡。该公司总部位于韩国，是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发具有广泛多种适应症适用性的RNA基因疗法。

截至报告时，共有20名患者完成筛选，其中10名患者正式入组并接受治疗。中期分析显示未发现新的或意外的治疗相关安全性问题，未报告剂量限制性毒性（DLT），未观察到治疗相关的4级或以上不良事件。大多数不良事件被认为与疾病相关或与胶质母细胞瘤患者的典型基础疾病有关。

复发性胶质母细胞瘤是侵袭性最强、最难治的恶性脑肿瘤之一，即使在标准治疗后复发率仍高，预后极差。金在勇博士表示，已获得的数据表明RZ-001安全性可控，同时显示出令人鼓舞的初步临床活性迹象。他补充说，鉴于复发性胶质母细胞瘤通常在两到四个月内复发，显示长期复发抑制——尤其是超过九个月的患者数据——非常令人鼓舞，期待通过进一步的患者入组和长期随访观察来进一步明确其完整的临床价值。

RZ-001目前还在针对肝细胞癌（HCC）进行临床开发，该项目于2026年5月获得美国FDA的再生医学高级疗法（RMAT）认定。该公司曾于2025年5月与全球制药公司礼来（Eli Lilly）签署研究合作与许可协议，并于2025年12月在KOSDAQ市场上市。

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