维度网讯，丹麦生物制药企业Ascendis Pharma A/S（纳斯达克：ASND）公布了其核心药物TransCon PTH（palopegteriparatide）在甲状旁腺功能减退症成人患者中的三期PaTHway试验第182周数据。在三年半治疗期间，该药物持续展现疗效与安全性，通过复制内源性甲状旁腺激素（PTH）的系统作用，使患者生活质量改善，尿钙、血钙、血磷及骨密度恢复正常并保持稳定，同时帮助患者摆脱了对活性维生素D及钙剂的常规治疗依赖。

加拿大麦克马斯特大学医学教授Aliya Khan表示，TransCon PTH凭借复制内源性PTH系统作用的能力，成功减轻了患者的身心负担，三期数据强化了该药物在整个临床试验中快速且持续的获益结果。

试验共纳入82名甲状旁腺功能减退症成人患者（85%术后，15%非手术），包括26周随机双盲安慰剂对照期与156周开放标签扩展期。结果显示，86%的患者在多项指标复合终点上达到应答，即血钙处于正常范围、未服用活性维生素D、每日钙摄入量不超过600毫克。其中89%的患者白蛋白校正血钙水平正常，平均值为8.8 mg/dL；100%实现了脱离活性维生素D；96%实现了脱离治疗剂量的钙剂（每日钙摄入量<600 mg）。在肾功能方面，患者第182周时平均（标准误）估算肾小球滤过率（eGFR）为80.2（1.8）mL/min/1.73 m²，较基线平均增加11.0（1.4）mL/min/1.73 m²；eGFR增加后保持稳定，与成人中预期的年龄相关下降形成对比。24小时尿钙排泄在26周内恢复正常并维持至第182周。骨密度Z评分（按年龄和性别匹配）从基线高水平在第26周纠正，第182周仍保持在0以上。根据甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）和36项简短健康调查（SF-36第2版）测量，患者报告的所有领域症状和健康相关生活质量均有快速且具有临床意义的改善，并持续至第182周。治疗期间未发现新的安全信号，不良事件多为轻度或中度，无因研究药物导致的停药，且三年半内未检测出抗PTH抗体。

TransCon PTH是一种每日一次给药的PTH（1-34）前体药物，旨在提供24小时生理范围内的稳定活性PTH水平，已在美国、欧盟、欧洲经济区及其他特定司法管辖区以YORVIPATH商品名获批用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。（Guppy M 等. BMJ Open. 2024;14(11):e089783）

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