NRG Therapeutics Ltd. 宣布，首批参与者已在其NRG5051首个人体一期临床试验中服药。该试验聚焦于肌萎缩侧索硬化症(ALS)/运动神经元疾病(MND)和帕金森病的治疗。

NRG5051是一种首创的口服生物利用度和中枢神经系统穿透性次世代线粒体通透性过渡孔(mPTP)抑制剂，它通过一种新颖且未公开的线粒体定位蛋白调控剂发挥作用。

此次开展的一期随机双盲试验，是单剂量和多剂量递增NRG5051试验，在荷兰莱顿的人类药物研究中心(CHDR)进行。试验主要评估健康志愿者的安全性、耐受性和药物动力学参数。预计2026年底将公布临床试验结果，这将为未来ALS/MND和帕金森病患者研究的剂量选择提供重要参考。

mPTP是神经退行性疾病中线粒体功能障碍、炎症和神经元死亡的已知驱动因子。线粒体对能量产生至关重要，黑质神经元(帕金森病)和运动神经元(ALS/MND)能量需求高，对线粒体健康极为敏感。ALS/MND(TDP - 43)和帕金森病(A - 突触核素)中的病理蛋白对线粒体有毒，导致线粒体功能障碍，这是这两种疾病的常见潜在病理。而NRG5051在ALS/MND和帕金森病的体内临床前模型中，已被证明具有神经保护性和抗炎作用。

NRG Therapeutics联合创始人兼首席执行官Neil Miller表示：“我们首次临床试验的开始标志着NRG迈向临床阶段公司的一个自豪时刻。我们的最终目标是确立新型mPTP抑制剂作为疾病修饰药物的疗效，旨在减缓或预防神经退行性疾病的进展，而这项首次人体试验是朝着这一目标迈出的重要一步。”

ALS/MND是罕见且进展迅速的神经退行性疾病，医疗需求未得到充分满足。2023年，FDA虽批准Qalsody(tofersen)用于罕见遗传型ALS/MND的疾病修饰治疗，但散发性疾病患者现有药物治疗效果仍不理想。帕金森病是增长最快的神经退行性疾病之一，预计到2050年全球患病率将翻倍，目前尚无能减缓或阻止其进展的治疗方法，现有药物仅能暂时缓解症状。