美国生物技术公司Alloy Therapeutics近日宣布，任命Christian Cobaugh为基因药物部门首席执行官。这一任命标志着Alloy在基因药物领域的战略布局迈出关键一步，其核心业务聚焦于开发抗碎核酸药物，为遗传性疾病提供创新治疗方案。

基因药物部门以环核酸技术为核心，重点优化反义寡核苷酸(ASOs)与siRNA的分子设计。通过调整核酸序列与空间构象，该技术可显著提升RNase H介导的mRNA降解效率，同时增强对调控RNA的靶向衰变能力。在ASO应用中，技术平台可精准调节剪接过程并触发ADAR酶活性，为脊髓性肌萎缩症等遗传病提供潜在疗法。针对siRNA，环核酸修饰可改善RNA干扰(RNAi)的稳定性与特异性，降低脱靶效应，为肿瘤与感染性疾病治疗开辟新路径。此外，该技术正拓展至基因编辑领域，通过优化sgRNA结构提升CRISPR-Cas9系统的编辑效率与安全性。

Alloy的研发进展已吸引多家国际药企合作。2025年1月，公司与赛诺菲达成超4亿美元协议，共同开发针对中枢神经系统疾病的基因药物，重点突破血脑屏障递送难题。2024年11月，与武田制药的合作则聚焦于iPSC衍生的CAR-T/NK细胞疗法，推动实体瘤免疫治疗创新。其“创新订阅”模式更向全球科研机构开放ATX-Gx™转基因小鼠平台，加速抗体发现与基因药物开发进程。