美国生物技术公司Biogen近日宣布，欧盟委员会已于2026年1月12日正式批准了高剂量Spinraza(nusinersen)方案的上市许可，该方案将专门用于治疗5q脊髓性肌萎缩症患者。随着批准的获得，欧盟的药品标签也进行了相应更新，新增了投药选项的相关信息。

Biogen公司指出，批准是基于第二期/第三期DEVOTE研究的积极结果。用于治疗5q脊髓性肌萎缩症的研究不仅完成了主要目标，而且正在进行的长期延长研究也报告了肌萎缩症患者状况在统计学上的显著改善。特别值得一提的是，从12mg方案过渡到高剂量方案的患者，其运动功能得到了明显提升。

在安全性方面，Biogen表示，高剂量Spinraza方案的表现大致符合临床医生的预期，未出现超出预期的不良反应。目前，该高剂量方案已在日本获得批准。在美国，相关审查工作正在进行中，预计将于2026年4月3日公布审查决定。

Biogen对欧盟的这一批准表示欢迎，并期待高剂量Spinraza方案能为更多5q脊髓性肌萎缩症患者带来新的治疗选择和希望。公司将继续与全球监管机构合作，推动该方案的广泛应用。