阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)作为一种罕见疾病，由遗传突变引发红细胞表面蛋白质不稳定，导致红细胞易分解，进而引发贫血、疲劳、血红蛋白尿等一系列严重问题，甚至可能导致慢性肾衰竭、肺动脉高压等严重并发症，死亡率较高。随着治疗方法的不断涌现，PNH患者的预后状况已得到显著改善。

治疗格局的变革始于首个C5补体抑制剂Soliris(eculizumab)的引入，随后乌尔托米利斯(ravulizumab)、恩帕维利(pegcetacoplan)以及法巴尔塔(iptacopan)等新药相继问世。这些补体抑制剂的连续开发和引入，极大地改变了PNH的疾病预后，并大幅降低了患者死亡率。韩国血病癌症协会(KBDCA)相关数据显示，补体抑制剂被保险覆盖后，PNH患者的预期寿命已几乎与普通人群相当。

Soliris作为使用时间最长且安全性最为确立的药物，为后续治疗奠定了基础。但其需要每两周进行终身静脉注射的缺点，促使了乌尔托米利斯的研发。乌尔托米利斯作为改良版Soliris，每八周只需静脉注射一次，且疗效持久，减少了突破性溶血的发生。此外，针对补体系统更近端部分的药物，如Empaveli和法巴尔塔，也提供了更多治疗选择。

文永哲教授指出，四种主要补体抑制剂疗效无显著差异，选择药物需根据患者具体情况和便利性。对于无法耐受Soliris或Ultomiris的患者，可更换为Empaveli或Fabhalta。韩国目前还有Voydeya(丹尼科潘)等新药，但尚未被保险覆盖。