2026年1月26日消息，中国国家药品监督管理局正式批准阿斯利康旗下舒立瑞®(依库珠单抗注射液)适应症扩展，用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者，这是目前国内该疾病儿童群体首个且唯一的靶向治疗获批。

获批基于III期临床试验(ECU - MG - 303)的积极结果。研究显示，阿斯利康的依库珠单抗在第26周相较基线，重症肌无力定量评分(QMG)总分有高度统计学显著性且具临床意义的改善。

全身型重症肌无力是罕见慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会致肌肉功能丧失与严重衰弱。儿童及青少年发病严重影响生长发育与生活。华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授称，阿斯利康的这款药物填补了治疗空白，有助于早期有效干预。

阿斯利康全球高级副总裁何静表示，此次获批为患者带来新选择，未来将巩固在补体生物学领域优势，加速引入创新药物。阿斯利康中国副总裁胡轶清称，将引入更多创新疗法，构筑罕见病诊疗保障体系。

阿斯利康的依库珠单抗在儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性与成人一致。目前正与多国卫生监管机构开展或计划申报该适应症。此前，阿斯利康的依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人难治性gMG患者，还在多国获批用于治疗特定成人和儿童gMG等患者。