Opus Genetics公司近日宣布,在阿布扎比获得资金支持,启动一项针对MERTK相关视网膜色素变性的基因疗法临床试验。这项研究将与阿布扎比社会贡献局(Ma'an)、阿布扎比卫生部(DoH)、克利夫兰诊所阿布扎比分院及M42集团的创新研究监督与支持部门合作开展。
Opus Genetics是一家专注于遗传性视网膜疾病的生物制药公司,以其腺相关病毒基因疗法技术而受到关注。公司研发管线包含多种针对不同基因突变的候选药物,包括针对RHO、MERTK、RDH12等靶点的治疗方案。
本次临床试验将评估该公司开发的OPGx-MERTK基因疗法的安全性和有效性。MERTK基因突变会导致视网膜色素变性,这是一种进行性眼部疾病,可能引发视力下降甚至失明。目前医学界尚无针对这一特定基因突变的批准治疗方法。
阿布扎比卫生部副部长H.E. Dr Noura AL Ghaithi表示:“我们很高兴在阿联酋阿布扎比主办首次MERTK基因疗法临床试验,这体现了我们在精准医学领域的承诺。”
Opus Genetics首席执行官George Magrath医学博士回应道:“我们感谢合作伙伴的支持,这项临床试验为患有MERTK相关视网膜色素变性的患者带来了新的希望。”
该临床试验的启动标志着基因疗法在罕见遗传性眼病治疗领域取得新进展。研究结果可能为全球视网膜疾病患者提供新的治疗选择,同时推动基因治疗技术的进一步发展。









