近日，晶泰科技孵化企业ReviR溪砾科技宣布，其与晶泰科技深度合作的创新药管线RTX-117，获得中国国家药品监督管理局又一罕见病适应症的临床审批，将开展针对白质消融性白质脑病(VWM)的临床试验。此前，RTX-117已作为中国首款针对腓骨肌萎缩症(CMT)的1类创新药管线，成功实现中美临床试验“双报双批”。

晶泰科技研发的RTX-117是当前中国唯一一款从疾病相关病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的小分子创新药。作为高度选择性的eIF2B小分子激活剂，RTX-117精准靶向VWM和CMT致病关键通路，通过抑制异常激活的整合应激反应通路，恢复mRNA正常翻译，从而发挥疗效。其针对VWM的临床前数据显示出有效的ISR调节及显著的运动功能改善，有望填补VWM治疗空白。

RTX-117的适应症从周围神经系统疾病CMT拓展至中枢神经系统疾病VWM，不仅扩大了临床范围，更体现了其药效学优势。中枢神经系统疾病治疗高度依赖药物的血脑屏障穿透能力，RTX-117获批进入VWM临床，印证了其在脑渗透率、系统性分布及靶向精准度的领先水平。此外，晶泰科技研发的RTX-117精准靶向多种罕见神经退行性疾病共有的分子病因，有望实现“一药多治”，覆盖更多未被满足的临床需求。