法国生物制药公司益普生与圣地亚哥生物技术公司Origami Therapeutics达成全球合作协议，共同开发针对罕见遗传性神经退行性疾病的小分子蛋白质降解剂项目。这项合作将增强益普生在神经科学领域的产品管线，同时为Origami提供全球开发和商业化的潜在路径。

根据协议条款，益普生获得独家期权，可在候选药物确定后获得该项目的全球许可。若行使期权，益普生将负责后续的临床开发和商业化工作。Origami将继续主导研究阶段，并有资格获得预付款、里程碑付款以及特许权使用费。

蛋白质降解作为疾病修饰策略，最初在肿瘤学领域受到关注，现在正扩展到神经科学领域。在神经退行性疾病中，毒性蛋白质的积累会损害神经元功能，导致不可逆的衰退。靶向降解技术旨在清除这些有害蛋白质，同时保持正常细胞功能。

Origami Therapeutics基于其专有的Oricision平台开发该项目，该平台设计能够激活人体天然蛋白质处理系统的小分子蛋白质降解剂。与传统抑制剂不同，降解剂的目标是消除致病蛋白质而不仅仅是阻断其活性。对于神经系统疾病，小分子药物更具优势，因为它们更容易穿过血脑屏障，这是中枢神经系统药物开发的关键挑战。

益普生神经科学研究与开发高级副总裁Steve Glyman表示：“他们的方法与益普生在罕见神经科学领域的深厚积累和小分子创新专长相辅相成，使我们能够为治疗选择有限的患者群体推进有效疗法。”

对益普生而言，这项协议在罕见神经退行性疾病领域增加了新的临床前项目，该领域目前缺乏有效的疾病修饰治疗方法。Origami则获得了在晚期开发和监管路径方面经验丰富的全球合作伙伴。

Origami Therapeutics首席执行官Beth Hoffman博士表示：“益普生带来了在罕见神经科学和全球开发方面的专业能力，是我们推进该项目进入临床阶段的理想合作伙伴。我们共同致力于将前沿生物学转化为对患者有实际意义的治疗方法。”

Origami公司专注于将蛋白质降解技术应用于脑部疾病，已推进多个发现项目，并将其在亨廷顿病中的主要候选药物ORI-113作为平台验证点。公司此前参与Y Combinator加速器等早期创新生态系统的支持，加速了技术发展。与益普生的合作标志着新阶段的开始，体现了大型生物制药企业对蛋白质降解技术在神经退行性疾病治疗领域潜力的认可。