血友病A长效疗法革新治疗模式,预防性治疗迈向个体化
2026-02-05 15:01
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血友病A的治疗已从传统的出血事件应对转向预防性治疗,以降低复发性关节出血及关节损伤风险。目前,治疗正迈入个体化时代,根据患者的出血模式和生活方式制定针对性方案。

延世癌症医院的韩正宇教授、韩承珉教授和安元基教授在接受《韩国生物医学评论》采访时指出,长效制剂的出现成为重要转折点,每周一次给药即可维持稳定凝血因子水平,有望提升患者生活质量。安元基教授表示:“血友病不仅仅是血液凝固问题,反复关节出血导致关节损伤是患者主要负担,影响日常活动并引发情绪困扰。”

韩承珉教授介绍,预防性治疗显著减少了出血事件,但维持高凝血因子水平需要频繁给药,给患者带来实际负担。安元基教授补充道:“认知不足和每周多次静脉注射是实施预防性治疗的主要障碍,尤其对儿科患者而言注射操作更为复杂。”

新型长效凝血因子制剂Altuviiio(依非奈西奥托可阿尔法)将注射频率降至每周一次,XTEND-1和XTEND-Kids临床试验显示,采用该方案的患者中位年出血率为零。韩承珉教授指出:“治疗选择需综合考虑患者临床特征、生活方式和长期治疗可持续性,实现个体化治疗。”

专家们强调,韩国现行报销体系对剂量和频率的限制影响了治疗灵活性,需要建立更顺畅的调整机制。同时,多学科护理系统对血友病综合管理至关重要,涉及骨科、康复科等多科室协作。韩正宇教授表示:“目标是帮助患者摆脱对出血的恐惧,恢复正常生活。”

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