UCB韩国近日获得Fintepla（芬氟拉明）在韩国的批准，这是一种针对Dravet综合征的新型血清素疗法，为频繁且难治性癫痫发作的儿科患者提供了新的治疗选择。

UCB韩国于周三在首尔广场酒店举行新闻发布会，详细介绍了该药物的临床价值。Fintepla为口服溶液，适用于2岁及以上Dravet综合征相关癫痫发作的辅助治疗。Dravet综合征是一种罕见的遗传性疾病，约15%的患者在儿童期或青少年期死亡。

该药物具有双重作用机制：调节血清素释放并刺激多种5-HT受体亚型，同时激活Sigma-1受体以恢复神经抑制和兴奋的平衡。其临床价值通过三项关键性3期随机对照试验确立。在研究1和研究3的汇总分析中，Fintepla组的每月惊厥发作频率分别降低了62.3%和64.8%。值得注意的是，近乎无癫痫发作的状态仅在Fintepla组观察到。

延世大学Severance儿童医院小儿神经科教授姜勋哲指出：“虽然大多数患者服用三到四种抗癫痫药物，但仍有45%的患者频繁发作。Fintepla的推出满足了关键的未满足需求，不仅控制癫痫发作，还能减少长期残疾，改善患者和护理人员的生活质量。”他强调，Dravet综合征通常在出生后12个月内发病，且早期死亡风险高。

长期疗效得到一项为期三年的开放标签扩展研究的进一步支持，其中64.2%的患者维持了至少50%的每月惊厥发作频率降低。在216名治疗患者中，安全性特征保持一致，常见副作用包括食欲下降（34.7%）、腹泻（19.9%）、疲劳（19%）和发热（18.7%）。

首尔国立大学盆唐医院的金宪民教授表示：“与历史数据相比，Fintepla组的死亡率（包括癫痫猝死和全因死亡率）较低。该药物在临床试验和真实世界环境中始终展示出其治疗价值和安全性。”此次批准标志着Dravet综合征治疗领域的重要进展，为患者和家庭带来了新的希望。