新南威尔士大学副教授Shafagh Waters用机场比喻向儿童解释囊性纤维化（CF）的病理机制。她表示：“每个细胞表面都有一个门，正常情况下应打开让水和盐分流过，就像飞机离开登机口一样。但在囊性纤维化中，这扇门可能卡住关闭、位置错误或不稳定解体。”

囊性纤维化是由CFTR基因突变引发的遗传疾病。Waters副教授解释道：“CFTR蛋白如同上皮细胞的‘机场门’，覆盖肺部、肠道和胰腺。当门正常开启时，盐和水流出以湿润黏液并清除细菌。然而患者体内这个‘机场’常出现故障甚至缺失。”

她的实验室通过培养患者干细胞，将其转化为肺部或肠道的微型复制品——类器官，或称“迷你我”。这些微型器官可用于测试不同CFTR调节剂药物对个体患者的有效性，为个性化医疗提供依据。

全球已发现超过2000种CFTR突变类型，患者症状及药物反应差异显著。Waters指出：“即使给予相同突变的100名患者同种药物，可能仅40%产生反应，部分人无反应甚至病情加重。”这意味着患者常需耗费数月尝试昂贵却未必有效的治疗方案。

研究团队在《Thorax》期刊发表的最新研究中，从24名5至17岁儿童采集鼻腔细胞培育肺类器官，测试四种CFTR调节剂效果。结果显示类器官反应与临床指标（肺功能、汗液氯离子含量等）高度吻合。Waters强调：“这是首个在儿科研究中头对头比较所有临床可用CFTR调节剂，并将类器官结果与实际治疗反应相关联的工作。”

显微镜下，有效治疗会使类器官因氯离子和水流入而肿胀，研究人员形象地称之为“跳舞的类器官”。目前多个国家已允许基于类器官测试为患者提供调节剂药物。新南威尔士大学教授Adam Jaffe表示：“下一步需推动该测试进入临床系统，实现标准化检测，让医生能为个体患者选择有效药物。”

Waters认为囊性纤维化的复杂性使其成为个性化医疗的理想切入点，这项研究为遗传性及罕见疾病治疗评估提供了新范式。她总结道：“类器官模型让我们能真正实现个性化治疗，为每位儿童争取最佳康复机会。”