加拿大卫生部批准Livmarli治疗PFIC和ALGS患者胆汁淤积性瘙痒症
2026-02-08 14:35
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加拿大卫生部于2024年6月25日宣布,批准药物Livmarli(通用名maralixibat)用于治疗3个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和阿拉杰里综合征(ALGS)引起的胆汁淤积性瘙痒症。这一决定基于临床试验结果,数据显示接受该药物治疗的患者瘙痒症状和血清胆汁酸水平均有明显下降。

多伦多综合医院儿科肝病专家陈莎拉博士对此表示:“这一批准对于受这些罕见肝脏疾病影响的瘙痒症患者和家庭来说是一个重要的里程碑。”
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂,其作用机制是通过阻断肠道中胆汁酸的再吸收来发挥作用。该药物此前已于2021年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于ALGS,并于2022年获批用于PFIC。
在临床试验中,Livmarli治疗PFIC和ALGS患者时报告的常见副作用包括腹泻、腹痛和呕吐。医疗专业人员建议患者在治疗期间定期监测肝功能,以确保用药安全。
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