孤儿药品委员会（COMP）将在2026年3月17日至19日举行会议，重点审核用于诊断、预防或治疗罕见疾病的药物申请。孤儿药品委员会是欧盟负责评估和批准孤儿药品指定的机构，旨在促进罕见病治疗药物的研发和...

韩国生物技术公司ENCell近日宣布，其候选药物EN001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。ENCell是一家专注于细胞与基因治疗领域的公司，已...

韩国健康保险审查与评估服务(HIRA)近日呼吁进行保险改革，以确保患者能够持续获得高成本的孤儿药。随着医疗技术进步，孤儿药已不再稀缺，反而成