韩国生物技术公司ENCell近日宣布，其候选药物EN001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。ENCell是一家专注于细胞与基因治疗领域的公司，已在韩国科斯达克市场上市。

这是EN001获得的第二次孤儿药认定，此前该药物已针对腓骨肌萎缩症（CMT）获得类似资格。公司表示，这一认定体现了EN001在外周神经与肌肉退行性疾病领域的治疗潜力，有望成为应对罕见神经肌肉疾病未满足医疗需求的平台型疗法。

杜氏肌营养不良症是一种罕见且致命的儿童疾病，由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起，导致肌肉细胞功能受损。患者会出现进行性肌肉无力，通常在青少年时期丧失行走能力。目前能够延缓疾病进展的治疗手段仍较为有限。针对进行性肌肉变性这一核心病理特征，ENCell采取了控制炎症反应、维持肌肉组织功能的研发策略。

FDA的孤儿药计划为创新药物研发提供多项激励措施，包括批准后七年市场独占权、临床试验费用税收减免以及审评流程加速等。这些政策旨在鼓励针对罕见疾病的疗法开发。

EN001源自沃顿胶源性间充质干细胞（WJ-MSC），并通过ENCell专有的ENCT技术平台生产。该平台技术能够抑制细胞衰老过程，促进抗炎及组织再生相关因子的分泌，从而同时支持外周神经修复与肌肉组织保护。

公司指出，针对杜氏肌营养不良症的孤儿药认定进一步增强了其在临床与监管层面的信誉。这也符合其“从孤儿病到广泛适应症”的战略规划，即未来将治疗应用从罕见疾病拓展至肌肉减少症等更广泛的适应症范围。

ENCell首席执行官张钟旭表示：“这一认定证实了EN001作为平台技术，适用于多种难治性罕见疾病。为两个适应症获得孤儿药认定拓宽了公司在全球技术合作方面的战略选项。”他补充道，后续工作将聚焦于加速临床开发进程并推动全球业务成果落地。