韩国健康保险审查与评估服务(HIRA)近日呼吁进行保险改革，以确保患者能够持续获得高成本的孤儿药。随着医疗技术进步，孤儿药已不再稀缺，反而成为新药中的主流，其高昂价格对医疗保险体系构成挑战。

在江原道原州市HIRA总部，药品效果评价科科长李素英在“罕见重症治疗方针与社会伦理”研讨会上强调，现有医疗保险报销制度已难以适应孤儿药成为主流的现实。她指出，孤儿药审批数量激增，占新药一半以上，而医疗保险资金有限，患者需求却不断增加，加之制药公司定价高昂，国家医疗保险体系可持续性受到威胁。

李素英表示，报销制度需确保患者安全有效治疗，同时制药公司需有动力持续开发新药。她以美国为例，指出去年新批准药物中52%为孤儿药，韩国比例更高，达60%。高成本孤儿药成为研发新标准，但快速通道审批并不等同于医保覆盖，新药有效性和安全性需严格审查。

为应对挑战，HIRA提出多项建议，包括实施“风险分担制度”和“成本效益评估豁免制度”，确保重症患者迅速获得治疗。同时，HIRA呼吁建立基于真实世界数据的“循证有条件覆盖”制度，对疗效和安全性不确定的新药进行上市后管理。此外，设立单独的罕见病治疗基金也被视为可行方案，借鉴英国和台湾经验，探索稳定公平的筹资方式。

李素英强调，解决患者安全领域不确定性需国家合作，通过社会共识建立完善制度，确保患者获得罕见病治疗可及性和安全性，同时实现资源分配公平性和保险资金可持续性。