英国埃塞克斯大学的研究人员开发了一种新型微观药物,为阿尔茨海默病、帕金森病和运动神经元病等神经退行性疾病提供了潜在治疗途径。通过人工智能技术,一个国际科学团队成功创建了微小的抗体片段,这些片段能够在人体细胞内直接生成并与疾病相关蛋白质结合,从而靶向神经退行性疾病的根源。

通常,抗体主要在细胞外部发挥作用,但经过工程改造的胞内抗体能够在细胞内稳定存在,精准靶向驱动神经退行性疾病的蛋白质。由Caitlin O'Shea博士和Gareth Wright博士领导的研究发现,电荷是影响抗体片段在细胞内稳定性的关键因素。结合人工智能的蛋白质重新设计,团队成功将672种抗体转化为胞内抗体,这些分子已免费公开供科学界使用,相关成果发表在《自然通讯》期刊上。
O'Shea博士表示:“我们分析了数百万种抗体的特性,并与细胞内的人类蛋白质进行比较,发现抗体常因电荷问题在细胞内易发生聚集。利用诺贝尔奖得主David Baker团队开发的软件,我们重新设计了抗体片段,使其具备正确电荷和高度稳定性。”这一突破有助于解锁现有抗体的新应用,为神经退行性疾病的治疗研究提供新工具。
Wright博士指出:“我们开发的胞内抗体能够结合阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病和运动神经元病等疾病的致病蛋白质。这些疾病在全球影响数千万人,仅英国就有超过百万患者,目前尚无治愈方法,靶向细胞内蛋白质是药物研发的主要挑战。”MND协会首席科学家Brian Dickie博士评价道:“这项研究在克服抗体疗法障碍方面取得重要进展,胞内抗体与基因治疗结合有望为神经退行性疾病带来新的治疗策略。”









