维度网讯， 2026年4月1日，位于美国北卡罗来纳州达勒姆的基因疗法公司AskBio Inc.（AskBio）宣布，其AB-1002研究性基因疗法针对心力衰竭的二期临床试验GenePHIT已完成最后一名参与者的随机分组。这项试验旨在评估AB-1002对患有非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III级心力衰竭症状的成人的安全性和有效性，初步结果预计于2027年上半年公布。

GenePHIT试验共招募了173名参与者，通过单次冠状动脉内输注给药，是AB-1002开发进程中的重要里程碑，也是迄今为止接受该疗法治疗的最大参与者群体。全球约有6400万人受心力衰竭影响，死亡率和发病率居高不下，这项研究为满足重大医疗需求提供了新希望。

GenePHIT首席研究员Timothy D. Henry医学博士表示：“心力衰竭是一项重大的公共卫生挑战，患病率持续上升，对创新疗法的需求日益迫切。完成入组使我们更接近评估射血分数降低型心力衰竭的潜在治疗策略。”AskBio首席开发官Canwen Jiang医学博士补充道：“我们期待从参与者数据中更好地理解AB-1002在改善生存率和生活质量方面的潜力。”

AB-1002是一种一次性基因疗法，直接作用于心脏以促进修饰版蛋白质抑制剂-1的产生，旨在阻断与心力衰竭相关的蛋白质磷酸酶1。该疗法尚未获得任何监管机构批准，其疗效和安全性仍在评估中。GenePHIT试验在美国、加拿大、奥地利、德国、荷兰、西班牙、比利时、匈牙利、波兰、保加利亚、罗马尼亚和英国的46个地点进行，覆盖北美洲和欧洲多国。

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