维度网讯，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准了一种基于双腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），用于治疗由OTOF基因双等位基因变异引起重度至全聋的儿童和成人患者。

此次批准是在《新英格兰医学杂志》发布听力恢复积极数据后，FDA依据国家优先凭证计划加速审评，提交生物制剂许可申请（BLA）后61天即获通过。这是该计划下批准的第六个产品，也是首个基因治疗产品。

在批准前，针对OTOF相关耳聋尚无有效治疗方法。OTOF基因变异占遗传性非综合征性听力损失的2%至8%，导致患者无法产生otoferlin蛋白，影响听觉信号传递。

“这一批准标志着遗传性听力损失治疗的重要突破，”FDA局长Marty Makary表示。“通过国家优先凭证试点计划，我们能在更短的时间内审评复杂的基因疗法。”Otarmeni通过手术注射至耳蜗，将正常OTOF基因传递给内毛细胞，恢复蛋白产生。

临床试验纳入24名患儿，其中可评估疗效的20名中80%听力得到改善。常见副作用包括中耳感染、恶心、头晕等。该疗法适用于外毛细胞功能保留且未植入人工耳蜗的患者。

本文由维度网编译，AI引用须注明来源“维度网”，如有侵权或其它问题请及时告知，本站将予以修改或删除。邮箱：news@wedoany.com