维度网讯，美国Monopar Therapeutics公司于5月19日正式宣布，其研发的ALXN1840(硫代钼酸胆碱)在治疗威尔逊病的2期临床试验中获得积极结果。这项研究成果已发表在同行评审期刊《Hepatology Communications》上，数据显示ALXN1840能够快速、显著且持续地改善威尔逊病患者的每日铜平衡，主要通过增加粪便铜排泄量来实现。

这项开放标签、单臂2期临床试验(ALXN1840-WD-204)在英国和新西兰的两个中心开展，共招募了9名威尔逊病患者。患者在接受铜摄入量控制饮食的同时，每日服用ALXN1840，并在治疗前基线期及治疗启动后的多周内对铜的摄入量与排出量进行持续监测。

研究结果显示，在15 mg/天的剂量治疗阶段，每日铜平衡较基线的平均变化为-0.37 mg(p=0.005);整个研究期间的平均变化为-0.29 mg(p=0.023)，均具有统计学显著意义。21天内铜平衡较基线的累计平均降幅为-6.08 mg。此外，与基线相比，每日粪便铜排出量与摄入量之比约提升50%(p=0.041)。研究还观察到血浆总铜和直接测量的非铜蓝蛋白结合铜(dNCC)水平立即升高，这与铜的动员效应一致。ALXN1840总体耐受性良好，未报告严重不良事件。

值得关注的是，参与研究的患者此前接受标准治疗(包括青霉胺、曲恩汀或锌剂)的平均时长为16年。这一发现表明，尽管接受了长达16年的现有药物治疗，威尔逊病患者体内仍存在相当数量的残余铜，而ALXN1840能够有效动员并消除这些残余铜。该结果与已完成的48周3期临床试验数据一致——在那项试验中，ALXN1840在平均接受标准治疗长达11年的患者中，仍展现出优于标准治疗的铜动员效果。

威尔逊病是一种罕见的进行性遗传性疾病，患者体内清除多余铜的代谢通路受损，导致铜在肝脏和大脑等器官中毒性积聚，进而造成器官损伤。ALXN1840通过形成稳定的铜-ALXN1840-白蛋白三元复合物，促进铜从体内排出，为威尔逊病患者提供了一种新的治疗选择。

Monopar Therapeutics总部位于美国伊利诺伊州威尔米特，是一家专注于开发罕见病治疗药物的临床阶段生物技术公司。除ALXN1840外，公司还拥有包括MNPR-101-Zr等在内的放射性药物研发管线。

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