美国礼来首款II型JAK2抑制剂1期研究显示70%患者脾脏缩小

维度网讯，美国礼来公司（Lilly）公布了其在研药物AJ1-11095的首次临床数据，数据显示该口服型II类选择性JAK2抑制剂在经治骨髓纤维化患者中产生了高应答率：70%的患者最佳应答表现为脾脏体积缩小大于或等于35%（SVR35），第12周时70%的患者症状负担改善大于或等于50%（TSS50）。这些数据将在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上以口头报告形式公布，研究摘要编号为S218。

AJ1-11095是一款首创（first-in-class）药物，旨在结合JAK2的非活化构象。礼来在完成对Ajax Therapeutics的收购后获得了该项目。该研究为1期AJX-101试验，剂量递增阶段共入组23例原发性或继发性骨髓纤维化患者，既往接受过中位2种治疗，且均曾使用I型JAK2抑制剂。研究评估了25、50、75、100和125 mg共5个每日一次剂量水平。

截至2026年5月28日的数据截止日期，23例患者中有21例观察到驱动基因突变等位基因频率（VAF）下降；截至2026年5月12日，在第24周的17例患者中，59%的患者JAK2、MPL和CALR突变的VAF下降大于或等于20%，35%的患者下降大于或等于50%。安全性方面，总体特征基本可控，未观察到剂量限制性毒性，78%的剂量递增期患者仍在研究治疗中。常见的治疗期间不良事件包括贫血、味觉障碍、血小板计数降低和丙氨酸氨基转移酶升高。AJ1-11095目前正在二线骨髓纤维化患者中进行扩展队列评估，并计划在高危真性红细胞增多症和初治骨髓纤维化中开展研究（NCT06343805）。

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