辉瑞公司(PFE.N)在镰状细胞性贫血治疗领域遭遇新挫折,其研发的实验药物inclacumab在针对16岁及以上患者的后期试验中未能达成主要疗效目标。辉瑞周五公布的试验数据显示,服用inclacumab的患者与接受安慰剂治疗的患者,在血管闭塞性危象——镰状细胞病中常见的疼痛事件——的发生频率上,未表现出显著差异。

此次失败使得inclacumab成为辉瑞2022年收购全球血液治疗公司(Global Blood Therapeutics)后,第二款未达预期的药物。此前,该收购案的核心产品奥布利塔(Oxbryta)因引发疼痛并发症及死亡风险,已于去年9月被撤回市场。BMO资本市场分析师Evan Seigerman评论称:“辉瑞对Global Blood的收购结果令人失望,Oxbryta退出市场后,inclacumab的失败进一步加剧了这一局面。”此前,市场曾预期该交易将带来30亿美元收入,如今看来已难以实现。
尽管对inclacumab的试验结果感到失望,辉瑞公司仍表示将继续支持镰状细胞病患者群体,并持续推进镰状细胞治疗研究,包括继续探索Oxbryta及从Global Blood交易中获得的另一种疗法osivelotor的潜力。镰状细胞性贫血作为一种遗传性血液疾病,其特征是红细胞变形为镰刀状或新月形,可能引发中风、器官损伤乃至死亡等严重后果。目前,经FDA批准的遗传性血液病疗法包括Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O)、CRISPR Therapeutics (CRSP.BN)的Casgevy以及Bluebird Bio的Lyfgenia。









