美国食品药品监督管理局周四宣布，批准Ionis Pharmaceuticals研发的Dawnzera药物上市，该药物旨在预防患有罕见遗传病——遗传性血管性水肿(HAE)的成人及12岁以上儿科患者身体各部位出现严重肿胀。消息公布后，Ionis Pharmaceuticals股价在下午交易时段上涨1.1%。

Dawnzera作为一种预防性药物，其化学名称为donidalorsen，通过降低激肽释放酶前体(PKK)蛋白质水平来减少HAE发作，这种蛋白质是导致肿胀和炎症的关键因素。患者可通过每四周或八周一次的皮下注射自行给药，极大提升了用药便利性。Ionis公司表示，Dawnzera将于未来几天在美国市场正式推出，每剂定价为57,462美元。据估计，HAE在美国影响约7,000名患者，现有疗法效果有限，而Dawnzera的获批为这些患者提供了新的治疗选择。此次批准基于后期研究结果，数据显示，与安慰剂相比，每四周服用一次Dawnzera可使HAE每月发作次数减少81%。目前，FDA批准的HAE治疗方法包括预防性治疗和按需用药两类，Dawnzera属于前者。除Dawnzera外，市场上已有日本武田制药的Takhzyro和CSL Behring的Haegarda等预防药物。TD Cowen分析师Yaron Werber指出，Dawnzera的获批引发了市场高度关注，因其为现有疗法效果不佳的患者提供了疗效更高的替代方案。另一项研究显示，Takhzyro每两周服用一次，6.5个月内可使发作次数平均减少87%。韦伯预测，到2032年，Dawnzera的年销售额峰值有望达到5.09亿美元。