美国食品药品监督管理局(FDA)周三宣布了一项新流程，旨在简化针对罕见疾病的药物审批机制，尤其关注患者群体规模极小(美国境内少于1000人)的基因缺陷相关疾病。根据新规，此类药物可通过单组临床试验数据提交审批申请，前提是需证明现有替代疗法不足以改变疾病进程。FDA强调，审批决策将基于单臂试验的充分研究数据，结合药物在目标部位的作用机制及临床前数据，以确认其有效性。

这一调整是对卫生部长罗伯特·F·肯尼迪今年6月表态的回应。肯尼迪曾明确要求监管机构探索加速罕见病治疗上市的路径，消除市场准入障碍。FDA在声明中指出，患者数量越少，传统多组试验设计越难满足疗效证明要求，因此单组试验数据将成为关键依据。例如，针对超罕见遗传病的药物开发，若能通过单组试验展示明确的治疗效果，即可缩短审批周期。

不过，FDA疫苗和生物制品部门负责人维奈·普拉萨德(Vinay Prasad)的任命引发部分行业担忧。有观察人士认为，其可能提高新药审批标准，包括对加速批准通道的收紧。对此，FDA回应称，新流程将平衡患者需求与安全性要求，确保创新疗法能及时惠及超罕见病群体。目前，该提议已进入公开征求意见阶段，预计将根据反馈进一步修订。