丹麦制药商诺和诺德与美国生物技术公司Omeros周三宣布，双方已签署一项价值高达21亿美元的许可协议，共同推进一款针对罕见血液和肾脏疾病的实验药物开发。根据协议，诺和诺德获得扎替尼巴特(Zilucoplan)的全球独家开发和商业化权利，该罕见病药物旨在通过抑制MASP-3蛋白(补体替代途径的关键激活剂)来治疗相关疾病。受此消息影响，Omeros股价早盘交易中飙升一倍多，达到9.90美元。

扎替尼巴特在临床试验中已展现出良好的安全性和耐受性，且与现有替代途径抑制剂相比具有多种潜在优势。Omeros将获得总计高达21亿美元的资金支持，其中包括3.4亿美元的预付款和近期里程碑付款。此前，该公司已于3月启动针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的后期试验患者招募，该罕见病会导致患者免疫系统攻击并损害红细胞和血小板。交易预计于2025年第四季度完成，届时诺和诺德计划启动扎替尼巴特针对PNH的全球项目，并探索其他罕见血液和肾脏疾病的开发。

Omeros本季度仍聚焦于确保另一款实验药物narsoplimab获得美国和欧洲的批准，用于治疗移植相关血栓性微血管病。此外，该公司还保留了与扎替尼巴特无关的临床前MASP-3项目权利，包括开发和商业化小分子MASP-3抑制剂的能力。此次合作标志着双方在罕见病药物研发领域的深度合作，有望为患者带来新的治疗选择。