近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科洪佳旭教授与周行涛教授团队自主研发的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)批准。全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法进入临床研究阶段，为攻克这一致盲性遗传眼病带来新曙光。

TGFBI相关角膜营养不良由基因突变引发，异常蛋白在角膜内持续沉积，导致患者畏光、眼痛及视力进行性下降，传统手术仅能暂时缓解症状，无法阻止疾病复发。GEB-101作为基于核糖核蛋白的创新疗法，通过单次角膜基质内注射实现靶向基因编辑，具有“即用且快速降解”特性，可高效修复致病基因并降低脱靶风险，有望为患者提供根治性治疗选择。获得FDA批准，是对该药物安全性与科学价值的重要背书。

获批后，合作研发单位计划在中美同步启动“CLARITY”Ⅰ/Ⅱ期多中心临床试验，采用自适应无缝设计评估药物安全性与初步有效性。试验预计于今年第二季度在美国启动患者入组，中国国内研究也将适时开展。作为该药物研究者发起临床研究(IIT)的牵头单位，复旦团队已在前期实践中验证了疗法潜力，FDA的批准为后续研究注入信心，加速推动科研成果向临床应用转化。

FDA批准不仅是对中国眼科基因治疗领域源头创新能力的认可，也为全球患者带来“一次性治愈”的希望。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队表示，将持续深化产学研合作，推动更多突破性疗法落地，为眼疾患者点亮光明未来。