意大利非营利组织Fondazione Telethon今日宣布，欧盟委员会于1月9日正式授予Waskyra(自生菌)上市许可。Waskyra是一种用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)的体外基因疗法，该病症为罕见且严重的遗传免疫缺陷症，此次获批为患者带来了新的治疗选择。

Waskyra基因疗法的成功得益于米兰圣拉斐尔基因治疗电视募捐研究所(SR-Tiget)长达数十年的研发努力。这一里程碑式的成果不仅代表了科学和临床领域的重大突破，更为WAS患者群体点亮了希望之光。

Wiskott-Aldrich综合征患者常面临严重的免疫缺陷问题，易反复感染，且伴有出血、湿疹等症状，同时自身免疫疾病和癌症的发病风险也显著增加。传统治疗中，造血干细胞移植是常用手段，但因缺乏合适家族供体，许多患者无法接受这一治疗。Waskyra基因疗法的出现，为这部分患者提供了全新的替代方案。

Fondazione Telethon负责人表示：“Waskyra的获批是基因治疗领域的重要进展，它为WAS患者带来了新的治疗希望。我们将继续与SR-Tiget等科研机构合作，推动更多创新疗法的研发和应用。”