在近日于首尔举行的第二届亚洲骨髓衰竭综合征研讨会(ABFS 2026)上，诺华韩国分公司举办了一场关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)治疗新策略的专题研讨会。会上，北京协和医院韩冰教授基于中国患者的真实世界数据，强调了现有PNH治疗手段的局限性，并介绍了口服补体因子B抑制剂Fabhalta(伊塔可班)作为新治疗选择的潜力。

韩冰教授指出，中国PNH患者主要依赖支持性治疗，如抗凝剂、类固醇和免疫抑制剂，但这些方法未能直接解决疾病的核心机制——持续的血红蛋白溶解。这导致患者贫血率高达74.3%，疲劳感普遍(92.9%)，且39.3%的患者经历过血红蛋白快速分解的溶血危机。此外，治疗费用高昂，近40%的患者年治疗支出超过年收入，凸显了临床与经济需求的双重未满足。

Fabhalta作为补体因子B抑制剂，通过阻断补体系统中关键蛋白因子B，有效预防血管内及血管外溶血。全球三期临床试验APPLY-PNH与APPOINT-PNH证实了其疗效：在已接受其他PNH治疗的患者中，82%使用Fabhalta后血红蛋白提升至少2g/dL且无需输血;在未接受过此类治疗的患者中，这一比例高达92%。长期随访显示，Fabhalta作为抑制剂持续有效且安全性良好，第四、五年平均血红蛋白水平分别为12.1g/dL和12.9g/dL，未发现新安全问题。

韩冰教授还提到，中国正建立PNH标准化管理体系，包括《PNH多学科诊疗专家共识(2024)》。诺华韩国分公司血液业务执行副总裁Lee Ji-yun表示：“在亚洲血液学专家汇聚的ABFS 2026上分享Fabhalta作为抑制剂的临床价值意义重大。诺华将继续通过基于证据的学术交流，支持PNH患者的治疗可及性与疾病管理。”