生物技术公司Adolore BioTherapeutics近日宣布，其研发的Kv7激活RDHSV-CA8基因疗法获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药指定(ODD)批准，用于治疗红斑性疼痛症(EM)的初级和次级阶段。该疗法在针对罕见遗传性疼痛疾病领域取得关键进展，为非阿片类止痛方案的开发提供了新方向。

EM的初级阶段由SCN9A基因功能性突变引发，导致Nav1.7钠通道过度活跃，进而造成疼痛感知神经元异常兴奋。Adolore的CA8基因疗法通过激活Kv7通道，直接靶向EM的致病基因，有效抑制神经元过度兴奋。公司临床前研究显示，该疗法在骨关节炎、膝盖疼痛及EM相关极端神经性疼痛模型中均表现出显著镇痛效果。目前，针对膝关节骨关节炎慢性疼痛的主要开发项目已获UG3/UH3资金支持及NIH/NINDS/HEAL项目许可，严格遵循GCP/GMP/GLP标准推进首次人体研究。

获批的孤儿药地位为Adolore提供了市场独占期及研发税收优惠等政策支持，加速了rdHSV-CA8基因疗法的临床转化进程。公司首席执行官表示：“这一认定验证了我们的科学假设，即通过基因编辑技术调控离子通道活性，可为慢性疼痛患者提供持久且安全的治疗选择。”数据显示，全球EM患者约10万人，现有治疗方案疗效有限且副作用明显，非阿片类替代方案需求迫切。

除EM项目外，Adolore还在推进另一项临床前研究，聚焦rdHSV-CA8基因疗法对罕见遗传性极端神经性疼痛的干预潜力。两项开发项目均采用现代化技术平台，旨在缩短研发周期并降低患者用药成本。业内专家认为，该疗法的突破性在于其精准作用机制，为传统止痛药疗效不佳的患者群体开辟了新治疗路径。