查尔斯河实验室国际公司近日宣布，与加济大学医学院达成制造合作，共同支持针对罕见遗传疾病的基因治疗项目开发。此次合作聚焦于为腺相关病毒(AAV)生产提供关键质粒DNA，并开展体外疗效研究，旨在加速高磷酸血症钙化病(HTC)等罕见病治疗方案的研发进程。

HTC作为一种罕见遗传性疾病，患者血液中磷酸盐水平异常升高，导致软组织中形成疼痛性磷酸钙沉积，严重影响关节活动及生活质量。加济大学研究人员已发现，GALNT3基因缺陷是引发该疾病的关键因素。为应对这一挑战，查尔斯河将提供预制的科研级AAV质粒，这些质粒采用无动物成分工艺生产，可即时投入使用，有效支持早期基因疗法的开发工作。

通过此次合作，查尔斯河将罕见病遗传学的学术研究成果与细胞和基因治疗制造的工业能力紧密结合，助力学术研究人员更高效地推进项目，同时优化开发时间表和成本控制。这一模式不仅加速了实验室研究向临床应用的转化，也为治疗方案有限的患者群体带来了新的希望。

查尔斯河持续拓展其细胞与基因治疗CDMO服务领域，提供从发现支持、安全性评估到生物制剂检测和商业化生产的全生命周期综合解决方案。