美国生物技术公司Wugen近日宣布，其研发的CAR-T细胞疗法soficabtagene geleucel(Sofi-cel)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认证。这一认证旨在加速针对严重或危及生命疾病的新疗法开发，适用于早期临床数据显示较现有方案有显著改善的治疗手段。Sofi-cel作为潜在首创的现成抗CD7异体CAR-T疗法，正被开发用于治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴细胞淋巴瘤(T-LBL)患者。

FDA的决策基于一项全球一、二期临床研究数据，该研究评估了Sofi-cel在复发或难治性T-ALL/T-LBL患者中的疗效。目前，该疗法正在关键的二期T-RRex试验中接受进一步评估，这是一项单臂研究，旨在确认其在目标患者群体中的安全性和有效性。此前，细胞疗法Sofi-cel已获得FDA多项监管认证，包括再生医学先进疗法(RMAT)、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认证，并在欧盟获得同一适应症的优先药品(PRIME)认证。

细胞疗法Sofi-cel采用异基因供体来源的T细胞，通过CRISPR/Cas9基因编辑技术去除CD7和TRAC基因，防止CAR-T细胞自相残杀并降低移植物抗宿主病风险。与自体CAR-T疗法相比，这种设计避免了恶性细胞污染风险，且可提前制备、随时使用，显著缩短治疗等待时间。目前，关于Sofi-cel在复发或难治性T-ALL/T-LBL中的关键全球研究正在进行中，更多信息可通过ClinicalTrials.gov(标识号NCT06514794)查询。