美国德克萨斯州生物医药公司IntraBio近日宣布，其研发的药物Aqneursa(左乙酰白氨酸)已获得欧盟委员会批准，用于治疗尼曼-皮克C型(NPC)疾病的神经系统表现。此前，欧洲药品管理局(EMA)人类用药委员会(CHMP)已就该药物给出了积极评价，为欧盟的最终批准奠定了基础。

获批的Aqneursa适用于6岁及以上、体重至少20公斤的成人和儿童患者。根据批准方案，该药物可与米格司他联合使用，或作为单药治疗方案，尤其针对那些对米格鲁司他存在不耐受情况的患者。这一批准为NPC疾病神经系统治疗领域带来了新的突破，有望显著改善患者的神经系统症状，提升其生活质量。

值得一提的是，美国食品药品监督管理局(FDA)去年已批准了Aqneursa的非鼻性胃药形式。同时，FDA还批准了Zevra Therapeutics公司研发的Miplyffa(阿利莫克洛莫)与酶抑制剂米格拉斯特联合使用，用于相同适应症的神经系统治疗。随着Aqneursa在欧盟的获批，其在全球神经系统治疗领域的应用前景将更加广阔。