临床阶段药物研发企业Insilico Medicine宣布，其自主研发的口服NLRP3抑制剂ISM8969近日获得美国食品药品监督管理局(FDA)临床新药(IND)批准，将针对帕金森病等神经退行性疾病开展一期临床试验。该试验旨在评估健康志愿者中药物的安全性、耐受性及药代动力学特征，并确定后续研究的推荐剂量。

抑制剂ISM8969通过Insilico Medicine的生成式人工智能平台Chemistry42设计优化，具备穿透血脑屏障的关键特性，可直接作用于中枢神经系统(CNS)。临床开发高级副总裁Carol Satler医学博士表示：“NLRP3是神经退行性疾病慢性炎症的核心靶点，抑制剂ISM8969通过AI驱动的设计流程实现了脑靶向递送，有望为帕金森病治疗提供新一代解决方案。”2024年12月，该药物已被提名为口服、潜在最佳临床前候选药物。

为加速全球开发进程，Insilico Medicine与Hygtia Therapeutics达成联合开发协议，授予后者ISM8969的全球研究、开发、注册、生产及商业化权利，双方各持50%权益。根据协议，Insilico Medicine将获得最高6600万美元的预付款及里程碑付款。目前，该公司已与赛诺菲、礼来等国际药企签署超20项合作，三项关键授权协议总额达21亿美元。

依托Pharma.AI技术组合，Insilico Medicine显著缩短了药物研发周期。2021年至2024年间，公司提名20个临床前候选药物，平均每个项目从启动到提名仅需12至18个月，分子合成与测试数量较传统方法减少80%以上。