美国罕见病治疗企业Sarepta Therapeutics宣布，其针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)在EMBARK三期临床试验第一部分中展现出显著疗效。受此消息推动，该公司股价上涨9.5%，报23.14美元。

EMBARK研究为全球随机安慰剂对照试验，聚焦4至7岁、平均年龄超9岁的杜氏肌营养不良症患者群体。结果显示，接受Elevidys治疗的患者在三年随访期内，北极星门诊评估(NSAA)、起床时间(TTR)及10米步行/跑步(10MWR)等关键运动功能指标均呈现统计学显著且临床持久的改善。与倾向加权未治疗外部对照组(EC)相比，Elevidys治疗组(n=52)第三年NSAA平均得分仍高于基线，而EC组(n=73)则因杜氏肌营养不良症疾病进展持续下降，低于基线分数。

具体数据方面，Elevidys治疗组杜氏肌营养不良症疾病进展减缓73%，TTR与10MWR指标改善幅度达70%，进一步验证了该疗法的长期获益。研究团队指出，Elevidys通过单次静脉输注实现基因递送，旨在修复导致杜氏肌营养不良症的抗肌萎缩蛋白基因缺陷，其疗效持久性为患者提供了新的治疗选择。

目前，Elevidys已获美国食品药品监督管理局加速批准用于4-5岁杜氏肌营养不良症患者，EMBARK研究结果将支持其扩大适用人群的监管申请。Sarepta Therapeutics表示，将继续推进该疗法的全球开发计划，以惠及更多患者。