第一三共韩国公司近日宣布，其靶向药物Vanflyta（通用名：quizartinib）获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准，用于治疗急性髓系白血病（AML）。

根据批准，第一三共研发Vanflyta可与标准化疗方案联合用于新确诊的FLT3-ITD突变阳性AML成年患者，包括诱导和巩固治疗阶段，并在后续作为维持单药治疗使用。

在全球范围内，AML约占所有白血病病例的23.1%，韩国每年约有2000名成人确诊此病。FLT3突变是AML中最常见的基因变异，约25%的新诊断患者存在FLT3-ITD突变，这类患者通常预后较差，疾病负担较重，总体生存期较短。

韩国天主教大学首尔圣玛丽医院血液学教授赵炳植指出：“FLT3-ITD突变阳性AML是一种预后尤其不佳的亚型。数据显示，低突变负荷患者的五年总生存率约为31%，而高突变负荷患者仅为15%。”

赵教授补充道：“Vanflyta能够选择性抑制FLT3-ITD突变，临床研究证实，在新诊断患者中，该药物与标准化疗联合应用，并在诱导和巩固治疗后作为维持治疗，有助于延长完全缓解时间并提升总体生存率。”

Vanflyta的疗效与安全性基于一项名为QuANTUM-First的随机、双盲、安慰剂对照三期临床试验。该研究历时超过五年，共纳入539名新诊断的FLT3-ITD突变阳性AML患者。患者在完成诱导和巩固治疗后，接受最长三年的Vanflyta维持治疗，无论是否进行过异基因造血干细胞移植。

结果显示，与安慰剂组相比，Vanflyta治疗组患者的死亡风险降低22%（风险比0.78；95%置信区间0.62–0.98；p=0.032）。在中位随访39.2个月时，Vanflyta组的中位总生存期为31.9个月，而安慰剂组为15.1个月。

两组患者的不良事件发生率总体相近。最常见的3级或4级治疗相关不良事件（发生率≥10%）包括发热性中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少症、低钾血症和肺炎。

第一三共韩国公司首席执行官金正泰表示：“Vanflyta获批为预后不良的FLT3-ITD阳性AML患者提供了新的一线治疗选择。继实体瘤领域之后，我们此次在韩国引入了可改善血液恶性肿瘤治疗结局的药物，未来将持续致力于提升患者的药物可及性。”

此前，Vanflyta已在美国、欧洲及日本获批上市，预计将于2026年上半年在韩国正式上市销售。