临床阶段的生物制药公司Drug Farm近日宣布，其研究性的首创药物ALPK1抑制剂DF-003已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗ROSAH综合征。ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传的自身炎症性疾病，目前尚无获批的治疗方案。

FDA的快速通道指定旨在加速那些针对严重或危及生命的疾病、并能满足未满足医疗需求的药物的开发和审查进程。这一指定使得Drug Farm能够与FDA进行更频繁的互动，并可能获得滚动审查和优先审查的资格，从而加快DF-003的临床开发。

DF-003是一种结构新颖的口服小分子抑制剂，能够有效且选择性地抑制致病性的突变ALPK1，包括与ROSAH综合征相关的ALPK1 T237M变异。临床前研究显示，DF-003能够穿越血-视网膜和血-脑屏障，并在ROSAH综合征的小鼠模型中显著减少炎症细胞因子的产生和疾病相关表型。这些结果为DF-003进入临床开发阶段提供了支持。

Drug Farm的首席执行官Henri Lichenstein博士表示：“我们设计DF-003是为了直接靶向ROSAH综合征的遗传根源。FDA的快速通道指定认可了这种疾病的严重性以及靶向、疾病修饰疗法的迫切需求，并支持我们加速为患者开发DF-003的努力。”

DF-003是首个成功完成首次人体一期研究的ALPK1抑制剂，目前正在进行针对ROSAH综合征患者的1b期临床试验（NCT06395285），以评估其安全性、药代动力学、药效学和疗效。该试验的临床数据预计将在2026年的相关会议上公布。

悉尼大学Save Sight Institute医学与健康学院的临床与实验眼科教授John Grigg博士评论道：“我对DF-003的进展以及FDA授予快速通道指定的决定感到鼓舞。ROSAH综合征患者目前没有获批的治疗选择，而能够改变疾病进展的疗法有可能显著保护视力并提高生活质量。”