周二，美国总统签署了一项缩减后的支出法案，结束了部分政府停摆，并为罕见疾病药物研发者消除了长达一年的不确定性。美国食品药品监督管理局的罕见儿科疾病优先审评券项目，在2024年底到期后，通过这项立法获得了重新授权。

美国众议院对该法案的投票结果非常接近，为217票赞成对214票反对。这项持续决议将国土安全部和移民与海关执法局的资金与其他政府部门的资金分开处理。投票是在总统与参议院民主党人上周达成新协议后进行的。

对于生物制药企业，特别是专注于罕见疾病疗法开发的公司而言，周二的投票标志着为重新授权罕见儿科优先审评券项目而进行的长期努力告一段落。该项目通过一项名为《米凯拉·内隆给孩子们一个机会法案》的法案得以延续，此前国会未能在一年前完成对该项目的延期。

该项目始于2012年，在罕见疾病疗法获得批准后，向公司或其他药物申办方提供一张优先审评券。企业可以使用该券加速另一款产品的审评进程，将通常的12个月时间缩短至约6个月，也可以出售该券以获得资金，在这个领域，收入模式往往与典型的制药行业有所不同。优先审评券的售价通常在1.5亿美元或更高。

罕见疾病公司联盟执行董事此前表示，如果该法案未能通过，超过40亿美元的重投资资金可能被搁置。她在周二的一份声明中指出：“这一进展为等待罕见疾病儿童获得治疗的家庭带来了希望，并体现了对推进儿科患者创新治疗的共同承诺。”她补充说，该计划已经促成了针对47种罕见儿科适应症的疗法。

新批准的支出法案还包括为美国国立卫生研究院增加4亿美元资金。相关行业组织负责人表示，这“表明国会认识到联邦研究投资在推动科学发现方面的重要作用”。

该负责人还表示：“国会对药品福利管理机构改革和罕见儿科疾病优先审评券重新授权采取的行动令人鼓舞，这激励了针对患有罕见和严重疾病儿童的疗法开发。”

关于药品福利管理机构改革，新立法为医疗保险和医疗补助服务中心提供了1.9亿美元，以确保这些机构遵守多项新规定。这些规定包括允许该中心定义和执行“合理且相关”的医疗保险Part D合同条款，并通过追踪向药房的付款趋势以及药房在网络中的纳入情况来提高透明度。

药品福利管理机构改革是药品定价计划的核心原则之一。相关人士曾表示：“我们将减少中间环节，促进以更优惠的价格直接向公民销售药品。”现在，各方将在接下来的两周内继续就其他议题进行讨论。