NMD Pharma 宣布将加快其针对罕见病夏科-马里-图斯病（Charcot-Marie-Tooth disease）的治疗药物 ignaseclant 的开发进程。尽管在二期临床试验中，这款研究性小分子抑制剂未能达到主要终点，但公司在次要终点观察到了积极效果。

根据 SYNAPSE-CMT 研究的关键数据，罕见病药物ignaseclant 在21天的六分钟步行测试中未显示显著治疗差异。然而，该药物在夏科-马里-图斯病1型和2型患者中展现了持久的次要获益。作为骨骼肌特异性氯离子通道1抑制剂，ignaseclant 帮助患有这种神经肌肉疾病的参与者改善了肌肉力量和运动能力。

NMD Pharma 首席医疗官 Ana de Vera 博士表示：“这些二期临床研究结果提供了令人鼓舞的证据，表明 ignaseclant 能在治疗开始数周内对骨骼肌力量和功能产生积极影响，且效果在给药期后仍然持续。”

“值得注意的是，我们在治疗窗口结束时未观察到平台期，这提示更长期的治疗可能带来更多益处。”她补充道。

公司首席执行官 Thomas Holm Pedersen 博士指出：“在这种患者通常经历力量和功能逐渐丧失的疾病中，短时间内观察到一致的功能改善是非常积极的信号。”

“我们相信这些结果有力支持继续开发罕见病药物ignaseclant 作为夏科-马里-图斯病的潜在疗法，并将加速针对该适应症的临床研究。”他进一步说明。

NMD Pharma 计划在2026年上半年公布 SYNAPSE-CMT 研究的关键数据，并在学术期刊上发表完整结果。公司对罕见病药物ignaseclant 在夏科-马里-图斯病治疗领域的开发保持积极态度。