近日，SynGenSys公司宣布推出其专为体内基因治疗设计的Liver.SET肝脏特异性合成启动子库。该产品库基于公司自主研发的信息学和计算设计平台开发，包含一系列紧凑型、可专利保护的合成启动子序列，旨在实现肝脏组织中的靶向基因表达。
Liver.SET通过提供组织特异性与精准的转基因表达控制，同时显著降低在肌肉等非靶组织中的脱靶活性，解决了细胞与基因治疗研发中的一个关键难题。这些合成启动子已在体外和体内实验中验证了其靶向特异性，相较于天然肝脏启动子，它们在活性水平、设计灵活性以及尺寸调控方面展现出明显优势。在HEK293细胞中，启动子表现出较低的基础活性，有助于避免病毒载体生产过程中因治疗基因过早表达而引发的问题。其模块化结构支持快速定制化修改，而紧凑的序列长度则提升了与腺相关病毒载体的兼容性。
继此前推出的NK.SET自然杀伤细胞特异性启动子库之后，Liver.SET进一步证明了SynGenSys为不同治疗领域设计可定制组织特异性启动子的技术能力。公司已验证的启动子特异性为其开发针对肌肉、视网膜及中枢神经系统等其他组织的启动子库奠定了基础。这些商业化产品库的推出，展示了SynGenSys通过定制化启动子设计助力开发更安全、更有效的细胞与基因疗法的潜力。
SynGenSys首席商务官Mike Daniels博士表示：“Liver.SET的发布是公司发展的一个重要里程碑，它印证了我们的平台能够针对实际的基因治疗开发需求提供合成启动子解决方案。我们将其视为推动体内基因疗法发展的关键工具，也为希望设计更高精度和安全性新疗法的研发者提供了一个可靠且经过验证的合作起点。”
SynGenSys成立于2021年，是谢菲尔德大学的衍生企业，其技术源于David James教授与Adam Brown博士的研究成果。公司团队在启动子设计与开发领域拥有深厚专业知识，并为多家国际生物制药与细胞基因治疗公司提供过解决方案。欲了解更多详情，可访问其官方网站。
