一项在小鼠中进行的最新研究显示，利用RNA分子构建的纳米颗粒能将化疗药物直接递送至肿瘤区域，有效杀死癌细胞且未观察到明显的免疫反应或毒性副作用。

研究人员开发了一种名为RNA胶束的微小分子簇，内部装载了化疗药物吉西他滨和一种能够阻断癌细胞生存的小干扰RNA分子。胶束外壁还附着有肿瘤靶向配体，可特异性结合癌细胞表面的受体，从而提升递送效率。

实验结果显示，使用这种RNA胶束治疗26天后，小鼠肺部的转移性结直肠癌肿瘤几乎完全消失。该小鼠模型模拟了人类结直肠癌肺转移的情况，这类患者预后通常较差，五年生存率仅为16.2%。

资深作者、俄亥俄州立大学的郭培宣教授表示：“开发RNA治疗技术对治疗结直肠癌肺转移至关重要，因为目前尚无根治方法。我们设计的纳米颗粒可实现高效治疗且无毒性，它能自主靶向肿瘤，实验中未检测到毒副作用。”

该研究于1月20日发表在《先进功能材料》期刊。此前，郭培宣实验室于2月3日在《自然·实验手册》上发表了相关方法学论文，详细阐述了构建多功能RNA纳米颗粒以实现协同靶向治疗的技术方案。

在这项研究中，团队采用“双管齐下”的策略：化疗药物直接杀伤细胞，而小干扰RNA则沉默编码生存素的基因，抑制癌细胞生长。两者结合可通过不同途径增强抗癌效果。

细胞实验表明，将吉西他滨和生存素siRNA通过胶束递送，能诱导人结直肠癌细胞发生DNA损伤和程序性死亡。动物实验中，对移植了转移性肿瘤的小鼠进行为期三周、共六次的胶束治疗后，接受联合疗法的小鼠肺部肿瘤基本清除，效果显著优于单一疗法对照组。

郭培宣总结道：“我们证明了一个纳米颗粒可同时携带化疗药物和治疗性RNA，并利用RNA配体实现精准识别和进入癌细胞。这三者的结合为靶向治疗提供了新思路。”

该系列研究获得了美国国立卫生研究院、国家癌症研究所等机构的支持。相关RNA纳米颗粒技术已由马萨诸塞州剑桥的一家生物技术公司获得全球独家专利许可。